国内初、AAVベクター遺伝子治療の医療機関向けマニュアルを作成 ～「国立成育」と「国立精神・神経」の共同研究による成果～

国立成育医療研究センター（所在地：世田谷区大蔵、理事長：五十嵐隆）遺伝子細胞治療推進センターの小野寺雅史、中國正祥、国立精神・神経医療研究センター（所在地：小平市小川東町、理事長：水澤英洋）トランスレーショナル・メディカルセンターの小牧宏文、石塚量見、病院の本橋裕子、安藤菜甫子らのグループは、医療機関におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター※の具体的な取扱いに関する考え方や対応を示したマニュアルを共同で作成しました。
遺伝子治療で用いられるウイルスベクターは、カルタヘナ法の遺伝子組換え生物等に該当し、医療機関では、環境中に拡散しないような対応、体制整備などが求められています。しかし、カルタヘナ法の規程では細かい対応方法までは定められていません。
本マニュアルでは、医療機関において遺伝子治療を安全かつ適切に実施できるよう、具体的な対応方法や考え方を示しており、こういったマニュアル作成は国内初の試みとなります。医療機関ごとにリソースや環境が異なるため、各施設で全ての内容が適用できるとは限りませんが、遺伝子治療を取り入れたいと考える医療機関にとって、その準備や実施に役立つことが期待されます。
※ AAVベクター：病原性が低く、体内に直接遺伝子を投与するin vivo法に多く利用される。神経・筋疾患をはじめ、網膜疾患や血友病などの様々な疾患に対する遺伝子治療で臨床開発が進んでいる。

AAVベクター遺伝子治療の医療機関向けマニュアル