新生児ヘモクロマトーシスと診断されたお子さんを妊娠・出産したことがある妊婦さんを対象とした免疫グロブリン製剤の医師主導治験

新生児ヘモクロマトーシスの発症予防・症状軽減・安全性を検証

国立成育医療研究センターでは、周産期・母性診療センター、臓器移植センター、総合診療部共同で、新生児ヘモクロマトーシスと診断されたお子さんを妊娠・出産したことがある妊婦さんを対象とした免疫グロブリン製剤の医師主導治験（第Ⅲ相試験）を2018年6月から開始しました。

プレスリリースのポイント

• 妊婦さんに免疫グロブリン製剤の大量静注療法を行うことによって、新生児ヘモクロマトーシスの発症を予防し、症状を軽減できるか、安全に行えるかを確認します。
• この医師主導治験は、免疫グロブリン製剤の大量静注療法の経験のある3施設で行い、新生児ヘモクロマトーシスと診断されたお子さんを妊娠・出産したことがある妊婦さん8名を対象とします。
• この医師主導治験にご参加いただける方を募集しています。募集期間は2024年9月までです。皆さまのご協力をお待ちしています。

背景・目的

新生児ヘモクロマトーシスは、非常に稀な疾患ですが、赤ちゃんが胎内あるいは生まれてすぐに重症の肝障害・肝不全を発症する疾患です。赤ちゃんの死亡割合も高く、生まれてすぐに、交換輸血、血漿交換、肝臓移植など、ハイリスクな治療が必要となります。
新生児ヘモクロマトーシスの発症を予防し、症状を軽減する治療法を確立するために、この医師主導治験を行います。

研究にご協力いただきたい女性

新生児ヘモクロマトーシスと診断されたお子さんを妊娠・出産したことがあり、次回妊娠をお考えの女性を募集しています。新生児ヘモクロマトーシスに対する治療法を確立するために、ご協力をおまちしております。

実施医療機関