第8回(緊急)倫理審査委員会

開催日時： 平成２６年１０月７日（火）１１時～１２時
開催場所： (独)国立成育医療研究センター　研究所セミナールーム
出席委員： 齊藤委員長、瀧本副委員長、五十子委員、横谷委員
出席者： 斉藤開発企画部長
審議課題数： １件（条件付承認１件）

受付番号831	活性化PI3KΔ症候群に対するシロリムス製剤(Rapamune)による免疫抑制療法（緊急審査）

受付番号831
活性化PI3KΔ症候群に対するシロリムス製剤(Rapamune)による免疫抑制療法（緊急審査）

申請者

内山　徹

申請の概要

原発性免疫不全症のひとつである活性化PI3KΔ症候群に対して免疫抑制剤シロリムスによる治療を行なう。活性化PI3KΔ症候群は細胞内増殖シグナルのPI3K-Akt-mTORの活性化により引き起こされるリンパ増殖性疾患であり、 mTORの選択的阻害剤であるシロリムスの使用により病状の改善が期待できる。

審議結果

本申請の緊急性、有用性及び必要性を認めるが、以下の事項について加筆・修正し再提出すること。
<当日配付資料>

1. P2:（その他の参考事項）
   「多施設」→　「他施設」
2. P3:2.背景欄
   P4:下から6行目　「消化管リンパろ胞」→　「消化管リンパ濾胞」
3. P7:8.安全に実施するための対策
   「・・、担当医師が観察のもと患者に内服を行ってもらう。」の記述について、実情に沿った記述にすること。
4. P7:9.予期される有害反応・有害事象への対処
   
   • 中止基準を記述すること。
   • 有効性・安全性について具体的に記述すること。
   • 副作用について、正確には分かっていないことを記述すること。
5. P7:10.本治療に代わる治療法
   今回、承認されている薬を使わず、シロリムスを投与する必要性についてわかりやすく記述すること。
6. P8:15.終了届提出予定日
   「実施期間（１年間）」→　「実施期間（６か月）」
7. P9:「標準的治療とシロリムス製剤(Rapamune)療法について」欄の後段
   「シロリムス製剤(Rapamune)が確実な効果を見込めると考えております」の下線部を「有効を示す結果が報告されている」等、誤解の生じないような表現に訂正すること。
8. P9:「シロリムス製剤(Rapamune)について」
   P10の2行目
   「・・可能性は低いとおもわれますが副作用が生じる可能性があります。」について正確に記述すること。
9. P10:5.予想される危険性とその対応
   「・・中止することで軽快します。」の下線部を誤解の生じないような表現に訂正すること。
10. 治療のオプションについて図などを準備し、理解しやすいように努めること。
11. P39:2014年1月のNATURE　IMMUNOLOGYの論文について
    小児治療例があるか等、精査を行うこと。

判定

条件付承認 （修正確認は委員長一任）